💊Lors de notre week-end annuel, Professeure Sacconi nous a livré un point rapide et complet des activités de recherche médicale au CHU de Nice.

LES ETUDES

1. l’observatoire de la FSHD permet des progrès concrets en physiopathologie www.fshd.fr financé par AFM Téléthon

2. 🚶‍♂vous marchez👩‍🦯L’étude histoire naturelle, qui permet une meilleure compréhension de l’évolution de la maladie grâce à des examens (irm, prise de sang,…) est toujours en cours à nice, paris et lille.

3. 👨‍🦼vous êtes en fauteuil🧑‍🦽l’essai advance à nice, qui propose une histoire naturelle pour les personnes en fauteuil roulant, permettra de mieux comprendre les évolutions pour ces types de patients, et à termes de pouvoir les intégrer sereinement dans des essais cliniques.

4. Financée par l’association de patients canadiens, un essai pour les fshd2 rassemblera dès 2023 une vingtaine de patients

5. en 2023, en France, est prévu le lancement d’une histoire naturelle pour les enfants (cc fondationdux)

💊💊 LES ESSAIS THERAPEUTIQUES 💊💊

L’essai l-Losmapimod (molécule inhibitrice du gène dux4) rentrera en phase 3, avec plus de patients, au mois de septembre 2022 en 2023, deux essais thérapeutiques FSHD se tiendront au CHU de Nice : un premier utilisant une stratégie anti-inflammatoire et un second de thérapie génique

🙏 Un Grand Merci au Professeure Sabrina Sacconi pour sa disponibilité et pour la richesse de sa présentation.

Et merci à toutes ses équipe au CHU… 🙏🙏

https://www.youtube.com/watch?v=734icNZrTBI